Polskie komórki z GPS leczą choroby autoimmunologiczne. Przełom dla cukrzyków

Wynalazek właśnie uzyskał decyzję o zamiarze przyznania patentu w Stanach Zjednoczonych, wcześniej objęto go ochroną w Europie i Japonii.

Żeby zrozumieć rewolucję, którą szykuje gdański zespół, trzeba najpierw wiedzieć, czym są limfocyty T regulatorowe. To swoiści strażnicy układu odpornościowego — pilnują, by organizm walczył z infekcjami, a przy okazji nie zwracał się przeciwko własnym tkankom. Gdy tych strażników jest za mało, białe krwinki zaczynają atakować to, czego nie powinny. Tak powstają między innymi cukrzyca typu 1, choroba Hashimoto i stwardnienie rozsiane.

Gdański Uniwersytet Medyczny był pierwszym ośrodkiem na świecie, który zastosował komórki TREG w leczeniu człowieka — stało się to w 2007 roku, gdy zespół prof. Trzonkowskiego rozpoczął badania u pacjentów z chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi po przeszczepieniu szpiku.

Z tych badań wyrosła spółka PolTREG, a pierwsza generacja terapii — polegająca na pobraniu komórek od pacjenta, namnożeniu ich w laboratorium i ponownym podaniu — przeszła już pięć badań klinicznych i jest teraz w procesie rejestracji w Europejskiej Agencji Leków.

Pierwsza generacja terapii była skuteczna i bezpieczna, ale miała jedno istotne ograniczenie.

Druga generacja ma ten problem rozwiązać. Naukowcy opracowali sposób nadania limfocytom antygenowej specyficzności — w praktyce biologicznego adresu, który sprawia, że komórka wie, dokąd ma się udać.

W cukrzycy typu 1 komórki będą kierować się do trzustki, w stwardnieniu rozsianym — do mózgu, w reumatoidalnym zapaleniu stawów — do stawów, w nieswoistych zapaleniach jelit — do jelit. Potencjalnych zastosowań jest znacznie więcej — „w medycynie jest opisanych około 80 różnych chorób autoimmunologicznych, gdzie te komórki można by było w ten sposób profilować" — zaznaczył Trzonkowski.

Ambicje prof. Trzonkowskiego i jego współpracowników sięgają dalej niż leczenie chorób, które już się rozwinęły. Trwają badania nad zapobieganiem cukrzycy typu 1 u dzieci, które nie mają jeszcze objawów, ale są genetycznie zagrożone.

Trzecim kierunkiem prac jest terapia in vivo oparta na mRNA — zamiast podawać pacjentowi gotowe komórki, wstrzykuje się mu biologiczną instrukcję, na podstawie której organizm sam zaczyna produkować potrzebne limfocyty TREG.

„Terapia oparta na podaniu instrukcji może być kilkadziesiąt albo nawet kilkaset razy tańsza" niż obecne terapie komórkowe — ocenił profesor. Druga generacja terapii musi jeszcze przejść badania kliniczne — według szacunków prof. Trzonkowskiego potrwa to około pięciu do sześciu lat. Ale kierunek jest wyznaczony, a patent w USA, Europie i Japonii zabezpiecza polskie odkrycie na najważniejszych rynkach świata.